Über uns
Wegweisend für Therapien und soziale Innovationen bei seltenen Krankheiten
Der Universitäre Forschungsschwerpunkt (UFSP) ITINERARE fördert exzellente translationale Forschung zu seltenen Krankheiten an der Universität Zürich (UZH) und darüber hinaus. Wir widmen uns nicht nur der wegweisenden wissenschaftlichen Forschung, sondern befassen uns auch mit den komplexen ethischen, rechtlichen, sozialen und bildungsbezogenen Aspekten, die mit diesen Erkrankungen verbunden sind.
Die Herausforderung: Die Realität seltener Krankheiten
Trotz ihres Namens sind seltene Krankheiten nicht selten. Sie umfassen eine Gruppe von über 7.000 heterogenen Erkrankungen mit schwerwiegenden Folgen und betreffen weltweit 400 Millionen Menschen, davon etwa 500.000 in der Schweiz.
Aufgrund des frühen Krankheitsbeginns sind überwiegend Kinder betroffen, was oft zu einem frühen Tod oder zu einem Leben mit jahrzehntelanger chronischer Behinderung führt. Die Konsequenzen sind daher nicht nur für die direkt Betroffenen, sondern auch für ihre Familien und ihr soziales Umfeld tiefgreifend.
Die Hürden: Warum Fortschritte so schwierig sind
Mehr als 80 % der seltenen Krankheiten werden durch Defekte in einem einzigen Gen verursacht. Obwohl neue Behandlungen wie die somatische Gentherapie als Hoffnungsträger gelten, hat sich die allgemeine Patientenversorgung kaum verbessert. Die zentralen Hindernisse sind:
- Knappe Daten und Ressourcen: Die geringe Häufigkeit und hohe Variabilität dieser Krankheiten führen zu fragmentierten klinischen und biologischen Daten, kleinen Patientenkohorten und einem Mangel an geeigneten Forschungsmodellen.
- Begrenztes Interesse der Industrie: Die geringe Marktgrösse für einzelne Krankheiten schränkt die Investitionsbereitschaft der pharmazeutischen Industrie ein.
- Gesellschaftliche und finanzielle Barrieren: Die Neuartigkeit, die hohen Kosten und die technische Komplexität moderner Therapien stellen den chancengleichen Zugang und die Finanzierung im Gesundheitssystem vor grosse Herausforderungen.
Unser Ansatz: Eine umfassende, zweigleisige Strategie
Um diese Hürden zu überwinden, verfolgt der UFSP ITINERARE eine umfassende, zweigleisige Strategie:
- Entwicklung innovativer Therapien: Wir zielen darauf ab, neuartige molekulare und gentherapeutische Verfahren für ausgewählte Erbkrankheiten zu entwickeln, um den dringenden medizinischen Bedürfnissen der Patientinnen und Patienten direkt zu begegnen.
- Schaffung gesellschaftlicher Rahmenbedingungen: Parallel dazu schaffen wir einen breiten ethisch-rechtlichen und bildungspolitischen Rahmen mit multidisziplinärer Expertise. Dies ermöglicht es uns, die gesellschaftlichen Fragen im Zusammenhang mit neuartigen Therapien zu adressieren und sicherzustellen, dass der wissenschaftliche Fortschritt verantwortungsvoll und gerecht gestaltet wird.
Unsere Vision: Ein Leuchtturm für die Schweiz und darüber hinaus
Durch die umfassende Unterstützung des UFSP wird ITINERARE die Universität Zürich als einen Leuchtturm positionieren, der in der Schweiz und international Pionierarbeit bei der Entwicklung hochmoderner Therapien und sozialer Innovationen für seltene Krankheiten leistet. Wir setzen uns dafür ein, für Millionen von Patientinnen und Patienten und ihre Familien weltweit eine hoffnungsvollere Zukunft zu gestalten.